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Two-Year Outcomes of Valoctocogene Roxaparvovec Therapy for Hemophilia A

Johnny Mahlangu, M.B., B.Ch., M.Med., Radoslaw Kaczmarek, Ph.D., Annette von Drygalski, M.D., Pharm.D., Susan Shapiro, M.D., Ph.D., Sheng-Chieh Chou, M.D., Margareth C. Ozelo, M.D., Ph.D., Gili Kenet, M.D., Flora Peyvandi, M.D., Ph.D., Michael Wang, M.D., Bella Madan, M.D., Nigel S. Key, M.D., Michael Laffan, D.M., Ph.D., et al., for the GENEr8-1 Trial Group*