BRINEURA® é indicado para o tratamento da lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), também conhecida como doenças de Batten
KUVAN® é indicado para o tratamento da hiperfenilalaninemia (HPA), reduzindo os níveis de fenilalanina no sangue em pacientes com fenilcetonúria (PKU) ou deficiência de tetraidrobiopterina (BH4).
NAGLAZYME® é indicado para o tratamento do distúrbio de armazenamento mucopolissacaridose VI (MPS VI), uma doença na qual o nível da enzima N-acetilgalactosamina 4-sulfatase é ausente ou abaixo do normal.
VIMIZIM® é indicado para o tratamento de MPS IV A (Mucopolissacaridose Tipo IV A, Síndrome de Morquio A).
VOXZOGO™ é indicado para o tratamento da acondroplasia em pacientes a partir de 2 anos de idade e cujas epífises não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por teste genético apropriado.